6.6.3.1. aStem®-HSCT-allo-f™亲体配型造血干/前体细胞液氮冷冻系列制剂

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1)美国ClinicalTrials.gov网站2021/10/05查询显示:CRISPR cas9基因编辑自体造血干细胞移植Allogenic Haematopoietic Stem Cell Tranplantation处于人体临床试验的项目共5项,其中,I期5项、II期4项、III/IV期0项

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  • UC San Francisco, UC Berkeley and UCLA合作获美国FDA批准,于2021年夏启动first-in-human、CRISPR基因矫正病人自体造血干细胞治疗sickle cell disease临床试验。其团队认为“correcting 20% of the genes should be sufficient to out-compete the native sickle cells and have a strong clinical benefit.”

  • ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03855631
    法国University Hospital (Montpellier)于2020年完成CRISPR基因矫正病人间充质干细胞治疗Kabuki Syndrome(歌舞伎综合征)I期临床试验

2)我们临床前/临床试验进展:

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3)时间计划:

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