A型血友病是一种由凝血因子VIII(FVIII)缺乏引起的遗传性出血疾病。如果没有治疗，严重的A型血友病会在青春晚期到成年早期致残或致命。现有治疗方法包括输注FVIII产品(例如每周几次静脉输注的强化方案)。泉生公司正在开发一种更好的血友病A治愈疗法。

（Chuah, MK et. Gene therapy for hemophilia. J Thromb Haemost, 11 (Suppl. 1): 99–110）

本产品是用患者自体造血干细胞(autologous HSC)的LV(Lentiviral vector)基因治疗，其治疗过程：通过apheresis从病人血液中获取白细胞 → 通过CD34+选择富集造血干细胞和祖细胞 → 使用泉生LV-FVIII vector对CD34+细胞进行基因转导 → 外周静脉输注移植回患者体内。CD68-ET3-LVCD34+细胞移植回骨髓内，恢复病患持续的FVIII供应。

本产品目前处于临床前试验阶段。预计2023年申报国家药监局IND。

泉生细胞与病毒载体GMP生产厂房(Cell & Viral Vector Manufacturing Facility)正在规划建设中。

立项参考信息-同技术产品目前处于I期人体临床试验：①美国Expression Therapeutics公司 (https://www.expressiontherapeutics.com/)、②美国Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin、③深圳市免疫基因治疗研究院 (http://www.szgimi.org/index.php;  张隆基教授领衔；深圳市人民政府批准设立独立法人资格二类事业单位)